Los bebés también tienen leucemia

Cada año, en España, 1.200 niños y niñas son diagnosticados de cáncer, un tercio tienen leucemia: un cáncer de la sangre. Es la neoplasia infantil más frecuente. La mayoría son menores de 4 años, algunos simplemente bebés.

Estas cifras no suponen un interés notable para la industria farmacéutica y, por ello, se investiga muy poco las leucemias en niños y menos aún en bebés.

En plena pandemia, a Lucía la diagnosticaron los médicos leucemia linfoblástica aguda de alto riesgo. Tras meses de quimioterapia, Lucía no respondía a ningún tratamiento. Su leucemia era resistente. Ni siquiera un trasplante de médula ósea era posible en su situación. Si esto mismo le hubiese sucedido a Lucía hace 5 años, no tendría ninguna opción.

En general, los niños con leucemia alcanzan altos índices de supervivencia en general. Sí, el 80% de los pequeños se curan, nada que ver con el porcentaje general de los adultos que no alcanza el 50%. Pero no todas las leucemias son iguales, ni todas tienen el mismo pronóstico. Además, cada paciente reaccionará a los tratamientos de forma diferente.

La inmunoterapia CAR-T, una oportunidad para algunas leucemias desde hace solo 5 años

Por suerte, y a pesar de los pocos recursos que se destinan en comparación con otros tipos de cáncer, la investigación avanza y Lucía ha tenido una oportunidad: una inmunoterapia CAR-T. Se trata de una terapia que “arma” a las defensas del paciente para combatir las células leucémicas. En 2016 todavía era experimental en nuestro país. ¡Sí, hace tan solo 7 años! Un CAR-T recoge los linfocitos T del organismo del paciente, células naturalmente “entrenadas” para combatir elementos extraños al organismo (nuestras defensas) y los modifica diseñándolos para combatir las células tumorales de un tipo de leucemia. Por suerte, el que padecía Lucía.

Muchas organizaciones, como la Fundación Josep Carreras siguen investigando las leucemias y, en este caso, también las de los más pequeños.

Hace 10 años, la Fundación Josep Carreras puso en marcha el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras en nuestro país. Con más de 10.000 m², se trata del primer centro de Europa y uno de los más grandes en investigar monográficamente la leucemia y los demás cánceres de la sangre. En él trabajan 250 investigadores cada día. Actualmente, existen 3 grandes líneas de investigación dedicadas exclusivamente a las leucemias de los más pequeños.

El equipo del Dr. Pablo Menéndez, que cuenta con más de 15 investigadores, se centra en la leucemia MLL-AF4, un subtipo que afecta a bebés lactantes y tiene mal pronóstico. Esta enfermedad es diagnosticada a menos de 10 niños cada año en España. Su origen es prenatal. Sí, surge antes del nacimiento del bebé, pero todavía no se sabe por qué motivo.

“El cáncer infantil es una enfermedad del desarrollo. Todos los procesos celulares, moleculares, genéticos, epigenéticos, etc. están fantásticamente regulados como un reloj suizo durante los 9 meses de gestación: desde la fecundación hasta al nacimiento. Es fácil entender que una pérdida de esta regulación implique una enfermedad. La tasa de proliferación y la diferenciación celular (las dos propiedades que se alteran conjuntamente en el cáncer) son mucho más activas y decisivas en la formación de un bebé desde un zigoto que, a posteriori, en la formación de un individuo adulto a partir del bebé”, explica el Dr. Menéndez.

Hoy en día, la leucemia MLL AF4 tiene mal pronóstico y su tratamiento es muy agresivo. Es resistente a los fármacos y, a menudo, se extiende por el sistema nervioso central. Su poquísima prevalencia no merece la atención y el interés de la industria farmacéutica.

Los objetivos que persigue esta línea de investigación son poder saber en qué célula sanguínea se origina esta leucemia durante el desarrollo prenatal; entender los mecanismos moleculares que hacen que se produzca en útero estas mutaciones y buscar herramientas terapéuticas para evitar las recaídas y mejorar el tratamiento de estos niños.
 

Las leucemias más raras: solo 5 casos al año en España

Al igual que a Lucía, a Yael el año 2020 le cambió la vida. Solo tiene 2 años y no se da cuenta, pero, gracias a la investigación científica, tiene una oportunidad de futuro. Yael fue diagnosticado el día de Navidad de 2019 con solo 18 meses. En su caso, se trataba de otro tipo de leucemia muy raro que solo afecta a 5 niños al año en España: la leucemia mielomonocítica juvenil (LMMJ).

“Hace 6 años la leucemia de mi hijo ni siquiera tenía un protocolo de tratamiento propio a seguir. Los médicos sabían que los pacientes necesitaban un trasplante de médula ósea para curarse, pero no sabían cómo abordarla”, explica Rebeca, madre de Yael. “Pensábamos que sería rápido ya que, enseguida, la Fundación Josep Carreras, a través del programa del Registro de Donantes de Médula Ósea (REDMO) localizó un donante compatible con mi niño en el mundo: un alemán. El trasplante iba a ser en el mes de marzo de 2020. Pero no contábamos con que la fecha de nuestro trasplante coincidiría con el inicio de una pandemia mundial y éste se tendría que postponer por el cierre de fronteras. Fueron meses de muchas quimioterapias y transfusiones de sangre y plaquetas, hasta que, en junio, ingresamos para el trasplante”.

Aunque no se conocen, Rebeca y Laura reman en la misma dirección. La Dra. Laura Belver, del Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, es una de las pocas en España que investiga la leucemia mielomonocítica juvenil.

“La LMMJ afecta sobre todo a niños menores de 2 años. Es una enfermedad muy heterogénea. Actualmente no hay muchos datos moleculares que permitan predecir si el trasplante de médula va a poder funcionar o no. El propósito de mi proyecto es, precisamente, encontrar nuevas alteraciones genéticas en esta leucemia que puedan ayudarnos a entender mejor que es lo que está pasando molecularmente y a predecir mejor la estratificación de los pacientes: saber cómo van a evolucionar”, explica la Dra. Belver.

Afortunadamente, Yael ya está en casa y feliz. “Con muchas medicinas, pero muy feliz junto a su mellizo, Leo”, dice su madre, Rebeca. “A pesar de la pandemia, gracias a nuestro donante, a la Fundación Josep Carreras, a los hematólogos e investigadores, y a nuestras enfermeras nunca nos hemos sentido solos”.

32 años de lucha contra la leucemia

“El primer vecino de habitación que tuve en el hospital cuando me puse enfermo, en 1987, era un niño que no levantaba un palmo del suelo. Tenía el mismo diagnóstico que yo: leucemia linfoblástica aguda. Sin embargo, ¡qué diferentes eran nuestras situaciones!

Yo, con cuarenta años, dos hijos y una carrera como tenor que me había llevado por teatros y óperas de todo el mundo. Él, tan pequeño y, a pesar de todo, tan valiente, apenas había comenzado su vida. Ambos, entre las cuatro paredes de un hospital, con un diagnóstico entonces aciago y con el mismo reto por delante.
La imagen de este niño me ha acompañado todos estos años. Cuando decidí iniciar el proyecto de la Fundación Josep Carreras, el 14 de julio de 1988, lo hice con el objetivo de conseguir que, algún día, todos los pacientes de leucemia se recuperaran. Todos. Los niños y los adultos, quienes tienen las leucemias más comunes y las más infrecuentes, quienes se enfrentan a un trasplante de médula ósea y quienes no, quienes tienen recursos y quienes no disponen de ellos”, explica Josep Carreras, al frente de la fundación que lleva su nombre.

Juntos somos imparables.
Fundación Josep Carreras contra la Leucemia
www.fcarreras.org – 93 414 55 66